12.1 Introducción
Muchas variables de interés clínico no son cuantitativas continuas, sino binarias: el paciente responde o no responde al tratamiento, la prueba es positiva o negativa, el paciente sobrevive o no. El parámetro de interés en estos casos no es una media, sino una proporción: el porcentaje de la población que presenta una determinada característica.
Contraste sobre una proporción poblacional: procedimiento que evalúa si la proporción poblacional p puede ser razonablemente igual a un valor de referencia p₀, a partir de la proporción observada en una muestra.
La hipótesis nula habitual es H0: p = p₀, con alternativa bilateral (p ≠ p₀) o unilateral, exactamente con la misma lógica de formulación vista en 10.2.1 para la media.
Un fabricante de pruebas diagnósticas afirma que su test tiene una sensibilidad del 90%. Un estudio de validación independiente quiere comprobar si esa cifra es sostenible. H0: p = 0,90; H1: p ≠ 0,90, donde p es la sensibilidad real de la prueba en la población estudiada.
12.2. La proporción muestral como caso particular de media
Aunque pueda parecer un concepto distinto, la proporción muestral p̂ es, matemáticamente, un caso particular de media muestral. Si se codifica cada observación como 1 (éxito) o 0 (fracaso), la media aritmética de esos valores codificados es exactamente la proporción de éxitos.
Esta equivalencia significa que todo lo aprendido sobre distribución muestral, error típico y teorema central del límite se aplica directamente a las proporciones. Una proporción muestral, calculada sobre un n suficientemente grande, también se distribuye aproximadamente de forma Normal alrededor de la proporción poblacional real.
La diferencia fundamental respecto a una media cuantitativa continua está en el error típico. Mientras que para una media hace falta conocer o estimar σ por separado, para una proporción el error típico se calcula directamente a partir de la propia proporción, porque en una variable binaria la varianza es función exclusiva de p.
En el contraste de hipótesis, el error típico se calcula con p₀ (el valor de referencia bajo H0), no con p̂ (la proporción observada en la muestra). Esto es coherente con la lógica general del valor p vista en el tema 10.
El estadístico se calcula asumiendo que H0 es cierta, así que toda la fórmula, incluido el error típico, debe construirse bajo ese supuesto. Usar p̂ en lugar de p₀ es un error frecuente que mezcla la lógica de estimación (donde sí se usa p̂) con la lógica de contraste de hipótesis.
12.3. Estadístico de contraste para una proporción
Con el error típico bajo H0 ya definido, el estadístico de contraste Z para una proporción sigue la misma estructura general vista para la media en el punto 11.2 del tema 11: la diferencia entre lo observado y lo esperado bajo H0, dividida entre el error típico.
Una vez calculado Z, el procedimiento de decisión es idéntico al ya visto: comparar con el valor crítico correspondiente al nivel de significación elegido o calcular el valor p asociado con la tabla Normal estándar.
Retomando el ejemplo de la prueba diagnóstica: en un estudio de validación con n=200 pacientes enfermos, la prueba detecta correctamente a 168 (p̂=168/200=0,84).
Contrastando H0:
p=0,90 frente a H1: p≠0,90: SE = √(0,90×0,10/200) = √0,00045 ≈ 0,0212. Z = (0,84−0,90)/0,0212 ≈ −2,83.
Con un nivel de significación del 5% bilateral (valor crítico ±1,96), como |−2,83| > 1,96, se rechaza H0: la sensibilidad real parece ser distinta del 90% declarado por el fabricante.
12.4. Condiciones de aplicabilidad
La aproximación Normal a la proporción, igual que la aproximación Normal a la Binomial vista en el tema 7, exige que el tamaño muestral sea suficientemente grande en relación con la proporción de referencia.
Condición de aplicabilidad: la aproximación Normal al contraste sobre una proporción es razonablemente válida cuando tanto n·p₀ como n·(1−p₀) son mayores que 5 (criterio habitual; algunos textos exigen mayores que 10 para mayor precisión).
| Situación | ¿Se cumple la condición? |
|---|---|
| n=200, p₀=0,90 → n·p₀=180, n·(1−p₀)=20 | Sí, ambos > 5 |
| n=30, p₀=0,95 → n·p₀=28,5, n·(1−p₀)=1,5 | No: n·(1−p₀) < 5 |
| n=500, p₀=0,02 → n·p₀=10, n·(1−p₀)=490 | Sí, justo en el límite habitual |
Esta condición falla con frecuencia en el estudio de eventos raros (proporciones muy próximas a 0) o eventos casi universales (proporciones muy próximas a 1) cuando el tamaño muestral no es suficientemente grande para compensar. En esos casos, la aproximación Normal deja de ser fiable y deben utilizarse métodos exactos basados directamente en la distribución Binomial.
Esta condición es la misma vista en el Tema 7 · Aplicaciones de la distribución Normal para la aproximación Normal a la Binomial: no es casualidad, ya que el contraste sobre una proporción es, en el fondo, una aplicación directa de esa misma aproximación al contexto del contraste de hipótesis.
12.5. Tamaño muestral para una proporción
El mismo razonamiento descrito en el tema 9 para calcular el tamaño muestral de una media se aplica a una proporción, sustituyendo σ² por p(1−p), que es la varianza de una variable binaria.
Esta fórmula plantea una particularidad interesante. A diferencia de σ en el caso de la media (que siempre debe estimarse externamente), aquí existe un valor de p que maximiza el tamaño muestral necesario, lo que ofrece una solución conservadora cuando no se dispone de ninguna estimación previa.
La función p(1−p) alcanza su valor máximo en p=0,5 (0,25), y disminuye simétricamente hacia los extremos (p=0,1 da 0,09; p=0,9 da también 0,09).
Por eso, cuando no se tiene ninguna estimación previa de la proporción esperada, se utiliza p=0,5 como valor conservador: garantiza un tamaño muestral suficiente independientemente de cuál resulte ser el valor real de p.
Para diseñar un estudio de prevalencia de una enfermedad de la que no existe estimación previa, con un margen de error de ±3% al 95% de confianza: usando el valor conservador p=0,5, n = (1,96² × 0,5 × 0,5) / 0,03² ≈ 1.067 personas.
Si en cambio se dispusiera de una estimación previa de prevalencia del 10% (p=0,1), el tamaño muestral necesario sería notablemente menor: n = (1,96² × 0,1 × 0,9) / 0,03² ≈ 384 personas.
Pregunta frecuente: "¿Por qué se usa p=0,5 cuando no hay estimación previa de la proporción?"
Porque p(1−p) es máximo en p=0,5, lo que produce el tamaño muestral más grande posible para una precisión dada. Es la opción conservadora: si el valor real de p resulta ser distinto, el estudio seguirá teniendo potencia suficiente, porque se ha sobredimensionado la muestra respecto al mínimo estrictamente necesario.
